英國劍橋大學研究人員從一種治療眼睛疾病的藥水中發(fā)現(xiàn)了某種活性成分，用它可以有效治療惡性血癌且無副作用。
急性髓細胞白血病（AML）是一種非常惡性的血癌，30多年來，治療方法主要是化療，但效果較差，多數(shù)患者難以治愈。劍橋大學研究人員在之前的研究中，曾開發(fā)出一種基于CRISPR基因編輯技術的新方法。利用該方法，他們鑒定出作為AML不同子類治療靶點的400多種基因，并發(fā)現(xiàn)其中一個基因SRPK1對MLL基因重排的AML生長至關重要。SRPK1參與了被稱為RNA剪接的過程，該過程準備RNA用于翻譯成蛋白質(zhì)，而蛋白質(zhì)則是引導大多數(shù)正常細胞繁殖和生長過程的分子。
在新研究中，他們發(fā)現(xiàn)，SRPK1的遺傳破壞可以阻止MLL重排的AML細胞的生長；而使用SRPK1的抑制劑SPHINX31——一種從治療視網(wǎng)膜新生血管疾病的滴眼液中提取的化合物之后，幾個MLL重排的AML細胞株的生長受到強烈抑制，但其對正常血液干細胞的生長卻無抑制作用。
研究人員將病人AML細胞移植到免疫功能低下的小鼠身上，并用該化合物對其進行治療，引人注目的是，實驗鼠AML細胞的生長被強烈抑制，而且沒有顯示出任何明顯的副作用。
項目負責人喬治·瓦西利烏博士認為，這種從眼藥水中提取的化合物能夠抑制一個關鍵基因，從而阻止造成惡性血癌的關鍵基因的生長，且不傷害健康細胞，有望成為治療人類惡性白血病的潛在方法。
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